关于可以期待基因治疗效果的顽固性神经系统疾病
佐藤 那么，从现在开始，就可以期待使用AAV载体的基因治疗效果的顽固性神经系统疾病，“脊髓性肌萎缩症（SMA）”、“帕金森病”、“AADC缺乏症”、“肌萎缩侧索硬化症（ALS）”和“阿尔茨海默病”等进行说明。
①“脊髓性肌萎缩症（SMA）”
佐藤 脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种运动神经异常导致肌肉无力和肌肉萎缩的疾病。按发病时间和症状分为Ⅰ型至Ⅳ型的4型。
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I型急性婴儿型是一种肌肉直到出生后6个月才生长的疾病。原因是作为脊髓神经细胞基因的SMN基因正在减少。通过了解SMN基因的突变形式，可以通过使用AAV载体从脊髓引入治疗基因来治愈它。
实际上，婴儿的肌肉力量通过AAV的基因治疗恢复后的结果如下图所示。表有两种，但左表和右表的AAV载体施用量不同，约10倍AAV的施用结果如右表所示。也就是说，导入的载体的数量非常重要，需要10的14次方以上的大剂量给药。因此，未来如何制作大量的AAV载体是议程项目之一。
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②“帕金森病”
佐藤 帕金森病是我们在基因治疗中最